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第36個世界血友病日到來,專家表示:血友病的基因治療將成趨勢

時間:2024-04-18 18:05:16|來源:人民網|點擊量:1228

代小佩

4月17日是第36個世界血友病日。中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)血栓止血診療中心主任楊仁池在當日接受科技日報記者采訪時表示,在血友病的療法中,基因治療將成為一種趨勢。

作為一種遺傳性出血性疾病,血友病是由于患者體內缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出現的終身凝血功能異常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病稱為血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病稱為血友病B。“血友病與生俱來、伴隨終生。”楊仁池說。

專家表示,如果血友病患者得不到及時規范治療可能會致殘,最高致殘率達70%。兒童尤其是新生兒血友病患者,若診斷和治療不及時,可能會因顱內出血而危及生命。

目前,血友病主要治療手段是凝血因子替代治療。據《中國血友病診治報告2023》,凝血因子替代治療包括按需治療和預防治療。按需治療是指患者在發生出血后給予的替代治療,目的在于及時止血。預防治療即規律性替代治療,是指通過定期輸注凝血因子或非因子藥物,預防出血、避免發生關節病變。

楊仁池說:“血友病目前尚無根治方法,患者須終身用藥。”

近年來,基因治療等一些新的血友病療法出現?;蛑委熂夹g的原理是,通過載體將編碼功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ導入目標組織細胞內,使其表達并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位專家合作撰寫的《中國血友病診治報告2023》指出,基因治療是有望治愈血友病的前沿技術。

2022年發表的首個腺相關病毒載體、肝臟靶向的血友病B基因治療的臨床研究結果,是中國血友病B基因治療的里程碑。目前,已有多個腺相關病毒載體、肝臟靶向的血友病B及血友病A產品,獲得國家藥品審評中心批準進入臨床試驗。

“不過有些血友病患者不適用基因治療,比如對載體或凝血因子存在抗體,或肝功能不好的患者。”楊仁池說。

還有一種血友病新療法是非因子替代治療。“該技術不干預凝血因子水平,通過降低患者體內抗凝蛋白的水平實現凝血再平衡,從而達到不出血、不發生血栓的目的。”楊仁池介紹。

目前,我國已將血友病納入第一批罕見病目錄、兒童血液病救治保障管理和大病集中救治范圍,將相關治療藥物納入國家醫保目錄。在此背景下,我國血友病患兒接受規律治療后基本能跟正常孩子一樣健康成長。

“應將規律性替代治療也納入醫保,增加成年人患者的藥物可及性。”楊仁池說。

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  • 責任編輯 / 李宗文

  • 審核 / 李俊杰 劉曉明
  • 終審 / 平筠
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